FDA Menyetujui Terapi Terapi Gene Pertama untuk Leukemia

Kita sekarang dapat memprogram ulang tubuh kita

FDA telah menyetujui terapi terapi gen untuk pertama kalinya - sebuah langkah bersejarah dalam sejarah pengobatan. Perawatan baru — Kymriah (tisagenlecleucel) —menggunakan T-sel yang dimodifikasi untuk melawan leukemia.

Persetujuan Kymriah berfungsi sebagai pertanda untuk persetujuan bentuk terapi gen lain yang akan memerangi kanker dan penyakit serius lainnya dengan menggunakan pendekatan baru dan menarik: memprogram ulang tubuh melalui sarana buatan.

Terapi Gen Berbasis Sel

Terapi gen berbasis sel mengacu pada praktik memperkenalkan materi genetik baru ke dalam populasi sel tertentu dan kemudian memperkenalkan kembali sel-sel yang dimodifikasi ini ke dalam tubuh. Sekali di dalam tubuh, sel-sel baru ini dapat menghasilkan protein yang membantu melawan kanker atau penyakit serius lainnya.

Kymriah melibatkan pengenalan sel-T yang dimodifikasi secara genetik — sejenis limfosit, atau sel darah putih — ke dalam tubuh. Sel-T yang dimodifikasi ini mengenali dan menyerang sel-sel leukemia.

Terapi gen lebih disukai daripada kemoterapi karena terapi gen kurang beracun. Kemoterapi mempengaruhi seluruh tubuh dan menyebabkan efek buruk pada seluruh tubuh. Dengan terapi gen berbasis sel, sel yang direkayasa ulang diinfuskan secara lokal dan melawan tumor secara khusus.

Selain menjadi bentuk terapi gen, Kymriah juga merupakan agen imunoterapi. Imunoterapi memanfaatkan kekuatan sistem kekebalan untuk mengobati penyakit.

Kymriah Dijelaskan

Dalam istilah teknis, Kymriah Novartis adalah terapi antimikroba reseptor kronik (CAR) yang digunakan untuk mengobati kambuh atau refrakter (yaitu, resisten terhadap pengobatan) leukemia limfoblastik akut sel B.

Kymriah adalah bentuk imunoterapi khusus di mana sel T pasien sendiri pertama kali dikumpulkan dan kemudian dikirim ke pusat manufaktur.

Sel-T dipanen menggunakan prosedur yang disebut leukapharesis.

Di pusat manufaktur, sel-sel T ini dimodifikasi untuk memasukkan gen yang mengkode ekspresi CAR. Sel-sel yang dimodifikasi ini kemudian dimasukkan kembali ke pasien. Sekali dalam tubuh, CAR menargetkan antigen tertentu yang disebut CD19 yang terletak di permukaan sel-sel leukemia dan membunuh sel-sel kanker ini. Sekali dalam darah, sel T yang dimodifikasi ini tumbuh dan berkembang untuk membasmi kanker dalam dua atau tiga minggu.

Para ahli di FDA berdasarkan persetujuan mereka tentang Kymriah pada satu lengan uji klinis fase II di mana 63 anak-anak, remaja, dan dewasa muda dengan leukemia limfoblastik akut B yang mengalami relaps atau refrakter menerima satu dosis pengobatan. Dari peserta ini, 83 persen mengalami remisi setelah tiga bulan. Selanjutnya, 75 persen tetap bebas penyakit setelah enam bulan. Yang penting, Kymriah diberikan Peninjauan Prioritas dan penetapan Terapi Terobosan oleh FDA.

Leukemia limfoblastik akut adalah kanker sumsum tulang dan darah. Ini menyebabkan tubuh membuat limfosit abnormal. Sel-sel darah abnormal ini dengan cepat mengerahkan sel-sel darah yang sehat di sumsum tulang. Kami membutuhkan sel-sel darah kami untuk bertahan hidup.

Ketika jumlah sel darah normal menurun secara dramatis, kematian bisa terjadi.

Meskipun orang dewasa yang lebih tua dapat mengembangkan SEMUA, itu terutama penyakit anak-anak. Sekitar 90 persen anak-anak dengan SEMUA pergi ke pengampunan setelah perawatan. Kymriah disetujui untuk digunakan pada pasien yang lebih muda dari 25 tahun dan memiliki kanker yang kambuh atau kanker yang resisten terhadap pengobatan.

Kekhawatiran Tentang Kymriah

Salah satu efek samping negatif dari semua jenis terapi antibodi monoklonal adalah sindrom pelepasan sitokin, reaksi infus yang juga disebut badai sitokin. Sitokin adalah protein kecil yang disekresikan oleh sel dan memiliki efek pada sel lain.

Pada kebanyakan orang, gejala sindrom pelepasan sitokin ringan atau sedang dan dapat dengan mudah diobati. Gejala-gejala ini termasuk:

Namun, pasien yang memiliki kanker darah — seperti SEMUA — berisiko lebih tinggi mengalami badai sitokin berat dengan gejala yang mengancam jiwa. Untuk alasan ini, infus perlu dilakukan di pusat-pusat volume tinggi dengan spesialis yang dilatih untuk menangani komplikasi serius seperti badai sitokin.

Akhirnya, Kymriah diperkirakan berharga sekitar $ 500.000. Namun demikian, pengobatan dengan Kymriah masih lebih murah daripada transplantasi sumsum tulang, yang biasa digunakan dalam pengobatan leukemia.

Satu Kata Dari

Refractory atau relapsing ALL adalah penyakit mematikan. Persetujuan Kymriah memberikan harapan bagi beberapa ratus anak muda di Amerika Serikat yang tidak memiliki opsi perawatan yang tersisa. Ini telah terbukti efektif dalam uji klinis. Namun, uji klinis terbatas dalam durasi, dan masih harus dilihat apakah Kymriah dapat menyebabkan remisi seumur hidup.

Dalam istilah yang luas, persetujuan oleh FDA dari suatu bentuk terapi gen untuk pertama kalinya mengantar usia baru kedokteran: usia di mana kita dapat memprogram ulang sel-sel kita untuk melawan kanker dan penyakit mematikan lainnya.

> Sumber:

> Breslin S. Cytokine-release syndrome: gambaran umum dan implikasi keperawatan. Clinical Journal of Oncology Nursing. 2007; 11: 37-42.

> Colwell J. Panel OKs CAR T Therapy untuk Leukemia. Penemuan Kanker. 27 Juli 2017.

> Rilis Berita FDA. Persetujuan FDA membawa terapi gen pertama ke Amerika Serikat. 30 Agustus 2017.

> KA Tinggi. Terapi gen dalam Kedokteran Klinis. Dalam: Kasper D, Fauci A, Hauser S, Longo D, Jameson J, Loscalzo J. eds. Prinsip Kesehatan Internal Harrison, 19e New York, NY: McGraw-Hill; 2014.

> Klepin HD, Powell BL. Gangguan Sel Putih. Dalam: Halter JB, Ouslander JG, Studenski S, KP Tinggi, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. eds. Obat Geriatri Heri dan Kedokteran Gigi, 7e New York, NY: McGraw-Hill.