Bagaimana Anda Bisa Mendapatkan Penggunaan Obat-Obatan yang Welas Asih dari Obat Investigasi?
Apa yang dimaksud dengan penggunaan narkoba welas asih untuk pasien kanker? Pikirkan tentang pertanyaan-pertanyaan ini:
Apa yang terjadi jika hanya ada satu perawatan yang dipelajari yang dapat membantu Anda, tetapi Anda tidak memenuhi persyaratan pendaftaran uji klinis? Bagaimana jika Anda telah gagal semua perawatan alternatif kecuali untuk pengobatan yang menjanjikan yang belum disetujui oleh FDA?
Ketika ini terjadi, FDA memiliki rencana cadangan di tempat. Ini disebut pembebasan penggunaan penuh kasih atau akses yang diperluas ke obat-obatan yang diteliti.
Apa Arti dan Tujuan dari "Penggunaan Obat yang Welas Asih"?
Penggunaan obat yang welas asih mengacu pada penggunaan obat yang diteliti (obat percobaan) atau alat medis (yang belum disetujui oleh FDA) di luar uji klinis untuk pengobatan ketika tidak ada pengobatan alternatif yang memuaskan. Sebelum persetujuan FDA, obat yang diteliti tidak dapat dijual atau dipasarkan di Amerika Serikat.
Apa itu Investigational New Drug (IND)? - Ulasan Uji Klinis dan Proses Persetujuan FDA
Sebelum membahas penggunaan narkoba welas asih, dapat membantu untuk membuat cadangan dan menggambarkan proses obat atau prosedur baru saat dikembangkan, dan akhirnya ditolak atau disetujui oleh proses persetujuan FDA untuk digunakan oleh masyarakat umum. Untuk diskusi ini, saya akan membatasi proses untuk obat-obatan saja.
Langkah pertama yang digunakan peneliti ketika mengevaluasi obat yang mungkin melibatkan studi non-manusia. Obat-obatan baru dalam pengaturan ini diuji pada sel-sel kanker yang tumbuh di piring di laboratorium, atau pada hewan lain, seperti tikus. Ketika studi ini dianggap cukup lengkap, pengujian manusia kemudian melewati 3 fase uji klinis .
Studi klinis fase 1 dilakukan pada sejumlah kecil orang, dan dirancang untuk menjawab pertanyaan: "Apakah obatnya aman?" Uji coba fase 2 adalah langkah berikutnya, yang dirancang untuk menjawab pertanyaan: "Apakah perawatan berhasil?" Tahap akhir sebelum persetujuan FDA (atau penolakan) adalah uji klinis fase 3, uji coba yang digunakan untuk menjawab pertanyaan: "Apakah perawatan bekerja lebih baik daripada perawatan yang disetujui standar, atau dengan lebih sedikit efek samping?"
Menggunakan skenario ini, penggunaan narkoba yang penuh kasih adalah penggunaan obat yang ada di salah satu fase studi klinis sebelum persetujuan FDA, tetapi tidak sebagai peserta dalam salah satu uji klinis.
Kapan Seseorang Harus Memenuhi Syarat untuk Penggunaan Obat-Obatan Welas Asih (Pembebasan Pengabdian Penuh Kasih)?
Idealnya, pasien kanker yang mungkin mendapat manfaat dari obat baru yang diselidiki (IND) akan terdaftar dalam uji klinis aktif yang mempelajari obat itu . Yang mengatakan, beberapa orang yang mungkin mendapat manfaat dari obat yang sedang dipelajari mungkin tidak sesuai dengan kriteria khusus untuk pendaftaran dalam uji klinis untuk alasan seperti usia, perawatan sebelumnya, status kinerja, atau kondisi tidak termasuk lainnya. Dalam hal ini, 2 kriteria harus dipenuhi:
- Tidak boleh ada terapi alternatif yang memuaskan yang tersedia untuk mendiagnosis, memantau, atau mengobati penyakit serius, dan
- Risiko yang mungkin untuk orang dari obat yang diteliti (atau prosedur) tidak lebih besar dari risiko yang mungkin dari penyakit itu sendiri.
Apa itu Akses yang Diperluas untuk Obat Investigasional?
Jika Anda membaca dokumen FDA, Anda mungkin bertanya-tanya apa perbedaan antara akses yang diperluas dan pembebasan penggunaan penuh kasih sayang, atau jika mereka digunakan secara bergantian. Jawabannya adalah bahwa ada 3 tingkatan akses yang diperluas, dengan yang pertama mengacu pada penggunaan oleh individu pasien. Tingkat ini termasuk:
- Penggunaan obat yang diteliti untuk masing-masing pasien
- Populasi pasien berukuran sedang (hingga 100), dan
- Kelompok pasien yang lebih besar (lebih dari 100)
Persyaratan untuk Akses Individu ke Obat Investigasi untuk Kanker
Persyaratan berikut harus dipenuhi untuk mengajukan permohonan akses perorangan:
- Obat (atau prosedur) harus untuk diagnosis, pemantauan, atau pengobatan penyakit yang serius.
- Pasien harus tidak memenuhi syarat untuk uji klinis obat yang sedang berlangsung.
- FDA harus menentukan bahwa pembebasan penggunaan penuh kasih tidak akan mengganggu tahap uji klinis obat yang sedang berlangsung.
- Tidak boleh ada alternatif yang memuaskan atau perawatan yang sebanding yang tersedia untuk pasien, atau pasien tidak dapat mentoleransi terapi alternatif ini.
- Seorang pasien harus memiliki diagnosis kanker untuk mana obat yang diteliti telah menunjukkan aktivitas. Dengan kata lain, FDA harus menentukan bahwa ada cukup bukti bahwa obat tersebut aman dan efektif untuk membenarkan penggunaannya untuk pasien tertentu.
- Seorang pasien biasanya harus menjalani perawatan standar yang tidak berhasil.
- Obat tersebut harus digunakan untuk kondisi yang serius atau mengancam jiwa, di mana risiko pengobatan eksperimental lebih besar daripada risiko tidak menerima pengobatan. Dengan kata lain, risiko, termasuk kematian, pengobatan eksperimental dianggap kurang dari risiko kematian akibat penyakit tanpa perawatan.
- Mendapatkan obat melibatkan partisipasi aktif dari dokter dan pasien
- Dokter harus bersedia untuk mengelola obat dan menyelesaikan pemantauan perawatan
- Perusahaan yang membuat obat harus setuju untuk menyediakan obat (FDA tidak dapat "memaksa" perusahaan untuk menyediakan obat.) Jika perusahaan meminta pembayaran untuk obat, pasien harus memberikan pembayaran ini.
- FDA, setelah menerima aplikasi, akan memutuskan apakah akan mengizinkan pengecualian penggunaan yang welas asih atau tidak. Penting untuk dicatat bahwa sementara ini terdengar seperti proses yang sulit, sejak tahun 2009 FDA telah menyetujui sebagian besar jika aplikasi obat baru yang diteliti telah diterima .
Proses Aplikasi untuk Penggunaan Obat-Obatan yang Welas Asih
Ada 2 jenis aplikasi untuk penggunaan penuh welas asih. Ini termasuk:
- Penggunaan Darurat - Dalam situasi darurat, permintaan dapat dilakukan melalui telepon (atau bentuk komunikasi cepat lainnya) dan pejabat FDA dapat memberikan otorisasi melalui telepon untuk memulai perawatan. Dokter yang merawat harus menindaklanjuti otorisasi verbal ini dengan aplikasi penggunaan narkoba yang diteliti dalam waktu 15 hari dari otorisasi lisan FDA untuk menggunakan obat tersebut. (Jika tidak ada cukup waktu untuk mendapatkan persetujuan dari dewan peninjau penelitian (IRB) dalam situasi yang muncul, pengobatan dapat dimulai tanpa persetujuan IRB selama IRB diberitahu oleh dokter yang memberikan perawatan darurat dalam 5 hari kerja.)
- Penggunaan Welas Asih (Akses Pasien Tunggal) - Kecuali jika ada keadaan darurat yang mengancam nyawa, dokter yang merawat harus menyelesaikan aplikasi penggunaan narkoba baru yang diteliti. Setelah aplikasi ini dikirim ke FDA, FDA memiliki periode 30 hari selama aplikasi dapat ditinjau dan keputusan yang dibuat untuk penerimaan atau penolakan. Perlu diingat bahwa sebagian besar waktu, keputusan akan dibagikan dengan dokter yang merawat secepat mungkin.
(Karena informasi ini berubah seiring waktu, periksa sumber FDA yang tercantum di bagian bawah artikel ini untuk informasi terbaru.)
Apa yang Harus Anda Ketahui sebagai Pasien
Ada beberapa hal yang perlu diingat jika Anda mempertimbangkan penggunaan obat yang diteliti. Ini termasuk:
- Obat (atau prosedur) mungkin memiliki risiko serius.
- Karena obat (atau prosedur) belum disetujui oleh FDA, tidak diketahui apakah obat yang diteliti lebih baik daripada atau lebih buruk daripada obat standar. Anda mungkin tidak menerima manfaat tambahan apa pun dari obat itu.
- Efek samping jangka pendek dan efek samping jangka panjang dari obat ini masih belum sepenuhnya diketahui.
Tanggung Jawab Dokter Anda dalam Penggunaan Obat-Obatan yang Welas Asih
Ketika mengajukan permohonan untuk penggunaan obat-obatan yang welas asih, itu akan menjadi ahli onkologi Anda yang merawat (yang Anda lihat sendiri untuk perawatan) yang akan bertanggung jawab atas aplikasi, administrasi, dan dokumentasi perawatan.
- Dokter yang merawat harus mengisi aplikasi seperti yang dijelaskan di atas.
- Dokter yang merawat akan bertanggung jawab untuk mengajukan protokol pengobatan dan membuktikan FDA dengan laporan hasil pengobatan, ringkasan, dan efek samping.
- Dokter yang merawat bertanggung jawab untuk mendapatkan obat dari produsen / pengembang, dan untuk memperhitungkan obat yang tersisa setelah perawatan dilakukan.
- Dokter yang merawat harus setuju untuk memantau pasien selama perawatan, mengikuti semua pedoman dan tanggung jawab saat dia mengambil peran penyidik untuk pasien ini.
Sumber:
Institut Kanker Nasional. Akses ke Obat Investigasional. Diperbarui 08/04/09. https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet
Administrasi Makanan dan Obat AS (FDA). Akses yang Diperluas (Penggunaan Penuh Welas Asih). Diperbarui 02/09/16. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm
Administrasi Makanan dan Obat AS (FDA). Akses yang Diperluas: Informasi untuk Pasien. Diperbarui 03/03/16. http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm
Administrasi Makanan dan Obat AS (FDA). Akses yang Diperluas: Informasi untuk Dokter. Diperbarui 12/15/15. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm
Administrasi Makanan dan Obat AS (FDA). Akses IDE Awal / Diperluas. Diperbarui 03/26/15. http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm