Bagaimana Penelitian dan Pengembangan Obat Orphan Berinsentif
Apa itu obat yatim piatu dan apa itu Orphan Drug Act? Mengapa penelitian dan pengembangan untuk obat-obatan ini penting dan apa hambatannya?
Apa itu Orphan Drug? - Definisi
Obat orphan adalah obat (farmasi) yang masih kurang berkembang karena kurangnya perusahaan untuk menemukan obat yang menguntungkan. Seringkali alasan bahwa obat tidak menguntungkan adalah bahwa ada relatif sedikit orang yang akan membeli obat ketika ditimbang terhadap penelitian dan pengembangan yang diperlukan untuk memproduksi obat.
Dengan kata sederhana, obat yatim piatu adalah obat yang tidak diharapkan untuk menghasilkan banyak uang, dan sebaliknya mengarahkan usaha mereka pada obat-obatan yang akan menghasilkan uang.
Mengapa Beberapa Obat adalah "Orphan Drugs"
Perusahaan farmasi (obat) dan bioteknologi terus-menerus meneliti dan mengembangkan obat baru untuk mengobati kondisi medis, dan obat baru sering muncul di pasar. Orang-orang yang menderita penyakit langka atau gangguan, di sisi lain, tidak melihat perhatian penelitian obat yang sama untuk penyakit mereka. Ini karena jumlah mereka kecil dan pasar potensial untuk obat baru untuk mengobati penyakit langka ini (biasanya disebut sebagai "obat orphan") juga kecil.
Penyakit langka terjadi pada kurang dari 200.000 orang di Amerika Serikat atau kurang dari 5 per 10.000 orang di Uni Eropa. Badan pengatur pemerintah di Amerika Serikat dan Uni Eropa telah mengambil langkah untuk mengurangi kesenjangan dalam pengembangan obat
Insentif untuk Meningkatkan Pengembangan Obat Orphan
Menyadari bahwa obat-obatan yang memadai untuk gangguan langka belum dikembangkan di AS dan bahwa perusahaan obat benar-benar akan mengalami kerugian finansial dalam mengembangkan obat-obatan untuk kondisi yang langka, Kongres AS mengesahkan Orphan Drug Act pada tahun 1983.
Kantor Pengembangan Produk Yatim AS
Administrasi Makanan dan Obat-obatan AS (FDA) bertanggung jawab untuk memastikan keamanan dan efektivitas obat-obatan di pasar di Amerika Serikat.
FDA mendirikan Kantor Pengembangan Produk Orphan (OOPD) untuk membantu pengembangan obat-obatan orphan (dan produk medis lainnya untuk gangguan langka), termasuk menawarkan hibah penelitian.
Obat-obatan orphan, seperti obat-obatan lain, masih harus ditemukan aman dan efektif melalui penelitian dan uji klinis sebelum FDA akan menyetujui mereka untuk pemasaran.
1983 Orphan Drug Act AS
The Orphan Drug Act menawarkan insentif untuk mendorong perusahaan untuk mengembangkan obat (dan produk medis lainnya) untuk pasar kecil individu dengan gangguan langka (di AS, 47 persen gangguan langka mempengaruhi kurang dari 25.000 orang). Insentif ini termasuk:
- Kredit pajak federal untuk penelitian yang dilakukan (hingga 50 persen biaya) untuk mengembangkan obat yatim piatu.
- Sebuah jaminan monopoli 7 tahun pada penjualan obat untuk perusahaan pertama untuk mendapatkan persetujuan pemasaran FDA dari obat tertentu. Ini hanya berlaku untuk penggunaan obat yang disetujui. Aplikasi lain untuk penggunaan yang berbeda juga dapat disetujui oleh FDA, dan perusahaan akan memiliki hak pemasaran eksklusif untuk obat untuk penggunaan itu juga.
- Pengesampingan biaya aplikasi persetujuan obat dan biaya produk FDA tahunan.
Sebelum berlalunya Undang-Undang Obat Orphan, beberapa obat yatim piatu tersedia untuk mengobati penyakit langka.
Sejak UU tersebut, lebih dari 200 anak yatim piatu telah disetujui oleh FDA untuk dipasarkan di AS
Pengaruh Orphan Drug Act di US Pharmaceuticals
Sejak UU Orphan Drug Act muncul pada tahun 1983, telah bertanggung jawab untuk pengembangan banyak obat-obatan. Pada 2012 setidaknya ada 378 obat yang telah disetujui melalui proses ini, dan jumlahnya terus meningkat.
Contoh Obat-Obatan yang Tersedia Karena Undang-Undang Obat Yatim Piatu
Di antara obat-obatan yang telah disetujui termasuk yang seperti:
- Adrenocorticotropic hormone (ACTH) untuk mengobati kejang infantil
- Tetrabenzine untuk mengobati chorea yang terjadi pada orang dengan penyakit Huntington
- Terapi penggantian enzim untuk mereka dengan gangguan penyimpanan glikogen, penyakit Pompe
Penelitian dan Pengembangan Internasional untuk Orphan Narkoba
Seperti Kongres AS, pemerintah Uni Eropa (UE) telah mengakui perlunya meningkatkan penelitian dan pengembangan obat-obatan orphan.
Komite Produk Obat Orphan
Didirikan pada tahun 1995, European Medicines Agency (EMEA) bertanggung jawab untuk memastikan keamanan dan kemanjuran obat-obatan di pasar di UE. Ini menyatukan sumber daya ilmiah dari 25 Anggota Uni Eropa. Pada tahun 2000, Komite Produk Obat Orphan (COMP) didirikan untuk mengawasi perkembangan obat-obatan anak yatim di Uni Eropa.
Peraturan tentang Produk Obat Orphan
Peraturan Produk Obat-Obatan Orphan, disahkan oleh Dewan Eropa, memberikan insentif untuk pengembangan obat-obatan orphan (dan produk medis lainnya untuk gangguan langka) di UE, termasuk:
- Pengesampingan biaya yang berkaitan dengan proses persetujuan pemasaran.
- Sebuah jaminan 10 tahun monopoli atas penjualan obat untuk perusahaan pertama untuk mendapatkan persetujuan pemasaran EMEA dari sebuah obat. Ini hanya berlaku untuk penggunaan obat yang disetujui.
- Otorisasi pemasaran komunitas - prosedur pemasaran otorisasi terpusat yang meluas ke semua negara anggota UE.
- Bantuan protokol, yang berarti penyediaan saran ilmiah untuk perusahaan obat tentang berbagai tes dan uji klinis yang diperlukan untuk obat yang sedang dikembangkan.
Regulasi Produk Obat-Obatan Orphan telah memiliki efek menguntungkan yang sama di Uni Eropa yang Undang-undang Obat Orphan miliki di AS, sangat meningkatkan pengembangan dan pemasaran obat-obatan anak yatim untuk gangguan langka.
Bottom Line pada Undang-Undang Obat Yatim Piatu
Pada saat itu ada banyak kontroversi atas Undang-undang Narkoba, dengan perlunya perawatan untuk penyakit langka di satu sisi skala, dan pertanyaan tentang keberlanjutan di sisi lain. Untungnya, tindakan-tindakan ini, baik di Amerika Serikat dan Eropa telah meningkatkan kesadaran akan banyak penyakit langka, yang, ketika ditambahkan bersama, tidak semuanya tidak biasa.
Sumber:
Herder, M. Apa Tujuan dari Orphan Drug Act? . Obat PLoS . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A., dan R. Griggs. Efek yang Tidak Diinginkan dari Penunjukan Produk Orphan untuk Gangguan Neurologis Jarang. Annals of Neurology . 2012. 72 (4): 481-490.
Administrasi Makanan dan Obat-Obatan AS. Merancang Produk Orphan: Obat dan Produk Biologis. Diperbarui 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm