Tinjauan Opsi Perawatan Tambahan
Satu-satunya terapi kuratif untuk myelofibrosis primer (PMF) adalah transplantasi sel induk , namun terapi ini direkomendasikan untuk pasien dengan risiko tinggi dan menengah saja. Bahkan dalam kelompok ini, usia dan kondisi medis lainnya dapat meningkatkan risiko yang terkait dengan transplantasi secara signifikan menjadikannya kurang dari terapi ide. Selain itu, tidak semua orang dengan PMF risiko tinggi dan menengah akan memiliki donor transplantasi sel punca yang sesuai (saudara yang cocok atau donor yang tidak terkait).
Dianjurkan agar orang-orang dengan risiko rendah PMF menerima pengobatan yang bertujuan untuk mengurangi gejala yang terkait dengan penyakit.
Mungkin dokter Anda telah menyarankan bahwa transplantasi bukan pilihan terbaik untuk Anda, atau tidak ada donor yang cocok yang dapat diidentifikasi, atau Anda belum mentolerir terapi lini pertama lain untuk PMF. Tentu saja, pertanyaan Anda selanjutnya mungkin — apa pilihan perawatan lain yang tersedia? Untungnya, ada banyak penelitian yang sedang berlangsung yang mencoba menemukan opsi pengobatan tambahan. Kami akan meninjau beberapa obat ini secara singkat.
Inhibitor JAK2
Ruxolitinib , inhibitor JAK2, adalah terapi target pertama yang diidentifikasi untuk PMF. Mutasi pada gen JAK2 telah dikaitkan dengan perkembangan PMF.
Ruxolitinib adalah terapi yang tepat untuk orang-orang dengan mutasi yang tidak dapat menjalani transplantasi sel induk. Untungnya, telah ditemukan membantu bahkan pada orang tanpa mutasi JAK2.
Ada penelitian yang sedang berlangsung yang ingin mengembangkan obat yang serupa (inhibitor JAK2 lainnya) yang dapat digunakan dalam pengobatan PMF serta menggabungkan ruxolitinib dengan obat lain.
Momelotinib adalah inhibitor JAK2 yang sedang dipelajari untuk pengobatan PMF. Studi awal mencatat bahwa 45 persen orang yang menerima momelotinib mengalami penurunan ukuran limpa.
Sekitar setengah dari orang yang diteliti mengalami perbaikan pada anemia mereka dan lebih dari 50 persen mampu menghentikan terapi transfusi. Trombositopenia (jumlah trombosit yang rendah) dapat berkembang dan dapat membatasi efektivitas. Momelotinib akan dibandingkan dengan ruxolitinib dalam studi fase 3 untuk menentukan perannya dalam pengobatan untuk PMF.
Obat Immunomodulatory
Pomalidomide adalah obat imunomodulator (obat yang mengubah sistem kekebalan tubuh). Ini terkait dengan thalidomide dan lenalidomide. Secara umum, obat-obatan ini diberikan dengan prednisone (obat steroid).
Thalidomide dan lenalidomide telah dipelajari sebagai pilihan pengobatan di PMF. Meskipun keduanya menunjukkan manfaat, penggunaannya sering dibatasi oleh efek samping. Pomalidomide dikembangkan sebagai pilihan yang kurang beracun. Beberapa pasien mengalami perbaikan pada anemia tetapi tidak ada efek yang terlihat pada ukuran limpa. Mengingat manfaat terbatas ini, ada studi yang sedang berlangsung yang mengkombinasikan polmalidomide dengan agen lain seperti ruxolitinib untuk pengobatan PMF.
Obat Epigenetik
Obat epigenetik adalah obat yang mempengaruhi ekspresi gen tertentu daripada mengubahnya secara fisik. Satu kelas dari obat-obat ini adalah agen hipometililasi, yang akan mencakup azacitidine dan decitabine.
Obat-obat ini saat ini digunakan untuk mengobati sindrom myelodysplastic . Studi yang mengamati peran azacitidine dan decitabine berada di fase awal. Obat lainnya adalah inhibitor histone deacetlyase (HDAC) seperti givinostat dan panobinostat.
Everolimus
Everolimus adalah obat yang diklasifikasikan sebagai inhibitor mTOR kinase dan imunosupresan. Ini adalah FDA (Food and Drug Administration) yang disetujui untuk pengobatan beberapa kanker (payudara, karsinoma sel ginjal, tumor neuroendokrin, dll) dan untuk mencegah penolakan organ pada orang yang telah menerima transplantasi organ (hati atau ginjal). Everolimus diambil secara lisan.
Studi awal menunjukkan bahwa itu dapat menurunkan gejala, ukuran limpa, anemia, jumlah trombosit dan jumlah sel darah putih.
Imetelstat
Imetelstat telah dipelajari di beberapa kanker dan myelofibrosis. Dalam studi awal, ia telah menginduksi remisi (tanda dan gejala PMH) pada beberapa orang dengan PMF risiko menengah atau tinggi.
Jika Anda tidak menanggapi pengobatan lini pertama, mendaftar dalam uji klinis dapat memberi Anda akses ke terapi baru. Saat ini, ada lebih dari 20 uji klinis menilai pilihan pengobatan untuk orang dengan myelofibrosis. Anda dapat mendiskusikan opsi ini dengan dokter Anda.
> Sumber:
> Cervantes F. Bagaimana saya memperlakukan myelofibrosis primer. Darah. 2014; 124: 2635-2642.
> Geyer HL dan Mesa RA. Terapi untuk neoplasma myeloproliferative: kapan, agen mana, dan bagaimana? Darah. 2014; 124: 3529-3537.