Ulasan Transplantasi Stem Cell untuk Myelofibrosis Primer
Memilih perawatan yang optimal untuk myelofibrosis primer dapat menjadi tantangan. Seringkali tidak ada satu pilihan yang jelas. Ada beberapa perawatan untuk myelofibrosis primer, tetapi hanya transplantasi sel induk hematopoietik (juga disebut sebagai transplantasi sumsum tulang) yang kuratif.
Mengapa Tidak Semua Orang Mendapatkan Transplantasi?
Obatnya terdengar bagus, jadi Anda mungkin bertanya-tanya mengapa semua orang dengan myelofibrosis primer tidak menerima transplantasi.
Ini semua tentang keseimbangan risiko dan manfaat.
Perawatan pada mielofibrosis primer didorong oleh kategori risiko berdasarkan tanda dan gejala yang Anda alami. Jika Anda tidak memiliki gejala atau memiliki gejala dengan penyakit berisiko rendah, kelangsungan hidup rata-rata setelah diagnosis adalah 15,4 tahun. Dalam hal ini, komplikasi potensial (graft akut atau kronis versus penyakit inang dan kematian) yang terkait dengan transplantasi lebih penting daripada manfaat penyembuhan. Penelitian telah menunjukkan bahwa kelangsungan hidup lima tahun pada orang dengan risiko rendah atau penyakit risiko menengah-1 lebih rendah jika mereka telah menjalani transplantasi sel induk hematopoietik. Namun, pada penyakit antara-2 dan berisiko tinggi, ketahanan hidup lima tahun meningkat pada orang yang menerima transplantasi dibandingkan dengan mereka yang tidak.
Jika Anda memiliki mielofibrosis primer antara 2 atau risiko tinggi, transplantasi sel induk hematopoietik (HSCT) adalah pengobatan yang lebih disukai. Karena usia yang lebih tua meningkatkan risiko komplikasi terkait transplantasi (terutama sekunder untuk graft dibandingkan penyakit inang ), HSCT secara historis telah disediakan untuk orang dengan myelofibrosis primer di bawah usia 60.
Karena usia rata-rata orang dengan mielofibrosis primer saat diagnosis adalah 67, ini secara signifikan membatasi jumlah orang dengan mielofibrosis primer yang merupakan kandidat potensial untuk terapi ini. Selain itu, donor yang disukai untuk HSCT adalah saudara yang cocok. Seorang saudara kandung (ibu dan ayah yang sama sebagai penerima) memiliki satu dari empat kesempatan menjadi pasangan, semakin membatasi jumlah orang yang dapat menjalani terapi ini.
Prognosis Pasca-Transplantasi
Saat ini, 40 hingga 60 persen orang dengan myelofibrosis primer yang menjalani transplantasi hidup setidaknya selama tiga hingga empat tahun. Ada beberapa bukti yang menunjukkan bahwa menjalani splenektomi (operasi pengangkatan limpa) sebelum transplantasi dikaitkan dengan peningkatan tingkat kelangsungan hidup terutama pada pria, tetapi alasan untuk ini tidak sepenuhnya dipahami. Selain itu, orang yang mengembangkan myelofibrosis setelah polycythemia vera atau trombositemia esensial tampaknya memiliki tingkat kelangsungan hidup yang lebih baik setelah transplantasi daripada orang dengan myelofibrosis primer.
Siapa yang Tidak Layak?
Beberapa orang dengan penyakit berisiko tinggi bukan kandidat untuk HSCT. Ini terutama ditentukan oleh kemungkinan bertahan hidup setelah HSCT.
Hal-hal seperti limpa besar yang berlebihan (lebih dari delapan inci di bawah tulang rusuk) dan lebih dari 20 transfusi darah sebelum transplantasi (terutama jika Anda berdua) telah dikaitkan dengan ketahanan hidup lima tahun yang lebih rendah setelah transplantasi.
Bagaimana Jika Anda Tidak Layak?
Jadi apa yang direkomendasikan jika Anda memiliki myelofibrosis primer berisiko tinggi tetapi Anda tidak memenuhi syarat untuk HSCT atau Anda tidak memiliki donor? Jika Anda memiliki gejala seperti pembesaran limpa yang menyakitkan, kelelahan, nyeri tulang, keringat malam, dll., Ruxolitinib mungkin merupakan terapi yang masuk akal.
Ruxolitinib telah terbukti mengurangi gejala, mengurangi ukuran limpa, dan memperbaiki anemia pada penderita myelofibrosis primer. Alternatif lain untuk HSCT mungkin pendaftaran pada uji klinis. Ini akan memberi Anda akses ke obat yang sedang dipelajari sebagai terapi potensial untuk mielofibosis awal.
Tidak mudah belajar bahwa Anda tidak memenuhi syarat untuk menyembuhkan, tetapi ingatlah untuk menjelajahi semua pilihan Anda.
Masa Depan Transplantasi sebagai Pengobatan
Dengan perbaikan dalam perawatan di sekitar transplantasi, seperti rejimen yang digunakan untuk persiapan sumsum tulang sebelum transplantasi dan obat-obatan yang digunakan untuk mencegah graft versus penyakit inang, lebih banyak transplantasi yang dilakukan pada orang yang berusia di atas 60 dan dengan donor alternatif (kerabat tidak sangat cocok atau cocok dengan donor yang tidak terkait).
Beberapa pusat akan memindahkan orang dengan myelofibrosis hingga usia 75 tahun.
Mudah-mudahan, dengan perbaikan berkelanjutan, HSCT akan tersedia untuk lebih banyak orang dengan myelofibrosis. Karena myelofibrosis primer adalah kondisi yang langka, akan membutuhkan waktu bertahun-tahun sebelum kita memiliki pemahaman yang jelas tentang peran donor alternatif dalam HSCT untuk gangguan ini.
Sumber:
Ballen K. Bagaimana mengelola pertanyaan transplantasi di myelofibrosis. Jurnal Kanker Darah. 2012; 2: e59.
Tefferi A. Penatalaksanaan mielofibrosis primer. Dalam: UpToDate, Posting TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA. (Diakses pada 29 Juni 2016.)