Transplantasi Stem Cell pada Multiple Sclerosis

Transplantasi sel induk adalah bidang penelitian Multiple Sclerosis (MS) yang eksperimental dan sedang berkembang, dan sejauh ini hasil ilmiah telah menjanjikan. Yang sedang dikatakan, para ahli berhati-hati, karena jenis terapi ini memajaki tubuh, dan membutuhkan pertimbangan yang cermat dari pro versus kontra.

Transplantasi Stem Cell pada Multiple Sclerosis

Di masa lalu, transplantasi sel induk disediakan untuk mereka dengan jenis kanker tertentu dari darah atau sumsum tulang, seperti leukemia, limfoma, atau multiple myeloma.

Namun selama beberapa tahun terakhir, transplantasi sel punca telah diteliti dalam mengobati kondisi medis terkait kekebalan lainnya, termasuk multiple sclerosis.

Transplantasi sel induk untuk mengobati MS dimulai dengan prosedur yang disebut pengambilan sel induk. Prosedur ini melibatkan pengambilan sel induk seseorang dari aliran darah mereka sendiri (diakses melalui pembuluh darah) atau sumsum tulang mereka sendiri (diakses melalui jarum di panggul).

Istilah medis formal untuk ini adalah transplantasi sel hematopoietik autolog - autologus yang berarti sel induk seseorang sendiri digunakan dan hematopoietik berarti pembentukan sel darah.

Setelah sel-sel induk dikumpulkan dan disimpan, seseorang akan memiliki sistem kekebalan tubuh yang tertekan (disebut transplantasi non-myeloablative) atau dihapus (disebut transplantasi myeloablative). Penindasan atau penghilangan ini diperoleh melalui obat kemoterapi dan antibodi pencegah kekebalan.

Perbedaan antara penekanan sistem kekebalan dan ablasi (memusnahkan) adalah bahwa memusnahkan membutuhkan dosis kemoterapi yang lebih tinggi dan lebih toksik, dibandingkan dengan penekanan, yang membutuhkan dosis yang lebih rendah dan kurang beracun.

Setelah fase ini selesai, seseorang akan beristirahat selama beberapa hari sebelum menjalani infus sel punca — prosedur di mana sel induk diberikan kembali kepada orang tersebut melalui pembuluh darah.

Setelah diinfus, sel-sel ini bergerak dari darah ke sumsum tulang di mana mereka bereproduksi dan membangun sistem kekebalan baru — gagasan bahwa sistem kekebalan baru dan lebih baik akan sehat dan tidak akan menyerang selubung mielin di otak dan tulang belakang. tali.

Ilmu di Balik Transplantasi Sel Punca di MS

Dalam studi Kanada 2016 di Lancet, 12 peserta dewasa dengan sklerosis multipel kambuh dan 12 pasien dengan MS progresif sekunder menjalani transplantasi sel induk. Para peserta ini memiliki penyakit yang agresif dan prognosis yang sangat buruk, yang berarti mereka memiliki beberapa kambuhan MS dini dengan cacat yang berkelanjutan, meskipun pengobatan MS.

Hasil penelitian ini cukup menjanjikan. Dari 24 peserta tersebut, 17 (70 persen) tidak memiliki aktivitas penyakit MS tiga tahun setelah transplantasi. Tidak ada aktivitas penyakit MS yang berarti:

Selain itu, pada 7,5 tahun setelah transplantasi, 40 persen peserta mengalami peningkatan dalam kecacatan terkait MS mereka. Bahkan, beberapa peserta memiliki pemulihan yang luar biasa termasuk:

Semua ini dikatakan, penting untuk dicatat bahwa dari 24 peserta, satu memang meninggal karena infeksi, komplikasi yang terkait dengan transplantasi sel induk. Peserta lain juga mengembangkan masalah terkait hati yang parah dan dirawat di rumah sakit untuk jangka waktu yang panjang. Juga, ada sejumlah efek samping yang berkaitan dengan transplantasi, seperti demam neutropenik dan toksisitas terkait kemoterapi.

Lebih Banyak Penelitian Transplantasi Sel Punca di MS

Dalam sebuah studi 2015 di JAMA , 123 peserta dengan MS yang kambuh-ulang dan 28 peserta dengan MS progresif sekunder menjalani transplantasi sel induk.

Para peserta diikuti rata-rata selama 2,5 tahun. Tidak seperti penelitian sebelumnya, sistem kekebalan pada pasien ini ditekan, dibandingkan dengan dihapus sebelum infus sel induk - disebut transplantasi sel induk non-myeloablative .

Hasil menyarankan baik penurunan jumlah relaps dan jumlah lesi MS yang ditingkatkan dengan gadolinium pada semua transplantasi sel punca pasca-stem. Brain MRI telah selesai pada 6 bulan setelah transplantasi dan kemudian setiap tahun.

Juga, ada peningkatan oleh satu atau lebih poin dalam skor EDSS di 50 persen peserta pada 2 tahun dan 64 persen dari peserta pada 4 tahun. Skor EDSS mengukur tingkat keparahan dan perkembangan MS menjadi cacat. Tetapi perbaikan ini hanya terlihat pada mereka dengan MS yang kambuh-kambuh (bukan pada mereka dengan MS progresif sekunder), dan pada mereka yang memiliki MS selama 10 tahun atau kurang.

Penelitian ini memiliki efek samping yang kurang mengkhawatirkan — tidak ada kematian atau infeksi serius. Hal ini mungkin disebabkan oleh penekanan terhadap penghapusan sistem kekebalan sebelum sel induk diinfus.

Satu Kata Dari

Meskipun ini adalah penelitian yang menarik, para ahli masih berhati-hati. Uji coba ini kecil dan tidak memiliki kelompok kontrol. Penelitian yang lebih besar dan lebih panjang diperlukan untuk benar-benar memahami manfaat dan keamanan transplantasi sel induk dalam mengobati MS. Juga, risiko kesehatan dari transplantasi sel induk sangat nyata. Jadi menemukan cara untuk mengurangi risiko ini adalah tantangan saat ini dan menekan.

Selain itu, bahkan jika transplantasi sel induk disetujui untuk MS, mungkin itu adalah terapi yang disediakan untuk mereka dengan MS yang lebih parah yang telah gagal terapi tradisional seperti interferon atau Copaxone — belum tentu itu tidak akan berhasil untuk mereka dengan penyakit ringan , tetapi hanya itu risikonya mungkin tidak sepadan.

Sumber:

American Cancer Society. Stem Cell Transplant untuk Kanker.

Atkins dkk. Immunoablation dan autologous hemopoietic stem-cell transplantation untuk multiple sklerosis agresif: percobaan fase 2 fase multisenter tunggal. Lanset. 2016. 2016 Jun 8. pii: S0140-6736 (16) 30169-6.

Burt RK et al. Asosiasi transplantasi sel induk hematopoietik nonmyeloablative dengan cacat neurologis pada pasien dengan sklerosis multipel kambuh. JAMA . 2015 Jan20; 313 (3): 275-84.